«Амедарт» планирует вывести российский препарат от муковисцидоза в 2027 году — начаты КИ биоэквивалентности
Планы компании и ход испытаний
Российская фармкомпания «Амедарт» планирует выпустить на рынок препарат для лечения муковисцидоза в 2027 году. В феврале—апреле 2026 года Минздрав выдал четыре разрешения на проведение клинических исследований нового лекарства.
В протоколах указано, что испытания проводятся на здоровых добровольцах и предназначены для оценки биоэквивалентности — то есть сходства концентраций действующих веществ в крови. Такие КИ не дают данных о клинической эффективности или полной безопасности для пациентов с муковисцидозом и не позволяют напрямую оценить влияние терапии на функцию лёгких, частоту обострений или качество жизни.
Аналоги, поставки и цены
Оригинальный таргетный препарат для муковисцидоза производится иностранной компанией и с 2021 года в России доставался пациентам через благотворительные каналы. В 2023 году на рынке появился дженерик из Аргентины — «Трилекса», а в ноябре 2024 года он получил регистрацию в России и начал поставляться по государственным контрактам через дистрибьютора.
По данным госзакупок, упаковка оригинального препарата стоила порядка 1,2–1,5 млн рублей, аргентинский дженерик — около 800 тыс. рублей. В среднем пациенту требуется 12–13 упаковок в год.
Нарекания пациентов и наблюдения врачей
В конце 2024 года часть родителей пациентов выступила против закупок аргентинского аналога и подписала коллективный отказ от применения дженерика, указывая на отсутствие данных об эффективности и безопасности. Позже были представлены результаты краткосрочных наблюдений за пациентами, в которых авторы отмечали сопоставимые изменения функции лёгких и частоты побочных реакций между оригиналом и дженериком, однако эти наблюдения были ограничены по времени и выборке.
«Многим пациентам препарат не подходит: возникают побочные явления или откат в состоянии. Сейчас практически невозможно оформить побочку на новый препарат — врачи отказывают в фиксации реакций и оказывают давление на пациентов», — говорят родители и общественные активисты.
В апреле 2026 года пациенты обратились в прокуратуру, отмечая, что регистрирующие органы не фиксируют побочные реакции и не вносят изменения в инструкции. В жалобах перечислялись диарея, потеря веса, сердечно‑сосудистые и дыхательные нарушения; также сообщалось о трудностях при оформлении жалоб в отдельных больницах.
Регулятор со своей стороны сообщил, что в ведомство не поступало жалоб, меняющих соотношение пользы и риска препарата и позволяющих отменить регистрацию или приостановить применение.
В официальных данных по сообщениям о нежелательных реакциях указано, что на препарат «Трилекса» зарегистрировано 61 сообщение о 35 случаях. Наиболее часто отмечались желудочно‑кишечные нарушения, изменения лабораторных показателей, нарушения со стороны дыхательной и нервной систем, а также сердечно‑сосудистые реакции.
